국내 연구진이 인공지능(AI)과 줄기세포 기술을 결합해 기존 약물보다 최대 100배 효과적인 맞춤형 소아 뇌전증 치료제 후보물질을 발굴해 주목받고 있다.강훈철 연세대 세브란스 어린이병원 교수와 나도균 중앙대 교수 연구팀은 희귀 난치성 소아 뇌전증 환자에게서 얻은 유도만능줄기세포(iPSC)를 활용해 정밀 질환 모델을 만들고, 여기에 AI 기반의 고속 화합물 스크리닝 기술을 적용해 치료 효과가 뛰어난 약물 후보를 찾아냈다.이 연구는 약 160만 개의 화합물을 분석해, 혈뇌장벽 투과성·독성·유전자 결합력 등을 고려한 신약 후보 5종을 선별했고, 이 중 2종은 기존 치료제인 페니토인 대비 최대 100배의 효과를 보였다.또한 연구팀은 S
샤페론은 자사의 아토피 피부염 치료제 ‘누겔(NuGel)’의 임상 1상 결과가 미국 임상약리학회 공식 저널 Clinical and Translational Science(CTS)에 게재됐다고 15일 밝혔다. CTS는 임상약리학 및 중개과학 분야에서 세계적으로 권위 있는 학술지로, 글로벌 제약사들도 주목하는 저널이다.이번 논문은 한국인 건강한 성인 56명을 대상으로 한 임상 1상 결과로, 누겔의 국소 안전성과 전신 노출 최소화를 과학적으로 입증했다. 단회 증량(SAD)과 28일 반복 투여(MAD) 방식으로 진행된 시험에서 최고 농도까지 중대한 이상반응 없이 안전성이 확인됐다. 혈중 약물 농도 변화도 거의 없어, 전신 부작용에 대한 우려를 낮췄다.누겔은 GPCR19 수용체
JW중외제약은 지난 9일부터 10일까지 서울 소피텔 앰배서더에서 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명: 에미시주맙)’의 임상 결과와 실제 치료 효과를 공유하는 ‘HAVEN 심포지엄’을 성공적으로 개최했다고 14일 밝혔다.이번 심포지엄은 헴리브라의 최신 임상 데이터와 치료 경험을 의료진과 공유하기 위해 마련됐으며, 혈우병 치료 분야의 국내외 전문가들이 참석해 높은 관심을 모았다.첫날에는 스티븐 파이프 미국 미시간대학병원 교수의 주제 강연이 진행됐다. HAVEN3 및 HAVEN4 임상의 장기 관찰 결과, 헴리브라 투여 환자의 연간출혈빈도(ABR)는 2.0회에서 0.8회로 감소했고, 단 한 차례도 출혈을 경험하지 않은 환자의 비율은 62.2%에서
CAR-T 치료제 전문기업 큐로셀이 서울대학교와 함께 고형암 CAR-T 치료제 개발을 위한 정부과제에 선정됐다고 밝혔다.CAR-T는 혈액암에서 높은 치료 효과를 보이며 차세대 면역항암제로 주목받고 있지만, 고형암에서는 종양미세환경(TME)과 면역회피 기전 등으로 인해 치료 성과가 제한적이다. 현재까지 FDA에서 승인된 CAR-T 치료제는 모두 혈액암에만 적용되고 있으며, 고형암 대상 승인 사례는 없다.큐로셀은 자사 혈액암 치료제 ‘림카토(RIMQARTO)’의 국내 첫 상업화를 앞두고 있으며, 위암과 폐암 등 고형암에 대한 연구도 병행하고 있다. 이번 정부과제는 서울대와 공동 출원한 신규 고형암 CAR-T 기술을 기반으로 한다. 이 기술은 면역억
오가노이드사이언스는 자가 장 오가노이드를 활용한 재생치료제 ‘ATORM-C’의 임상 중간 결과를 발표했다고 밝혔다. 이번 연구는 이범재 고려대학교 구로병원 교수 연구팀과 공동으로 진행된 것으로, 스페인에서 열린 ‘ESGE Days 2025’ 학회에서 발표됐다. ATORM-C는 세계 처음으로 난치성 베체트 장염 환자에게 오가노이드를 치료제로 투여한 임상 연구로, 안전성과 유효성 모두에서 긍정적인 결과를 보였다.임상 연구는 베체트 장염으로 고통받고 있는 환자들을 대상으로 진행됐으며, ATORM-C는 자가 장 오가노이드를 대장 내시경을 통해 병변 부위에 국소 투여하는 방식으로 치료됐다. 치료 후 1~6개월까지의 단기 추적 관찰 결과, 배양 성
핀테라퓨틱스는 차세대 분자접착 분해제(MGD) 기반 고형암 치료제 후보물질 ‘PIN-5018’에 대해 미국 FDA로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 12일 밝혔다.‘PIN-5018’은 CK1α 단백질을 선택적으로 분해하는 MGD로, 고형암 치료제로 임상에 진입하는 세계 최초의 약물로 주목받고 있다.또 경구 제형으로 하루 1회 복용이 가능하며, 높은 생체이용률과 우수한 안전성 프로파일을 자랑한다. 경쟁사 대비 기전, 임상 전략, 제형에서 차별화된 ‘PIN-5018’은 글로벌 시장에서 큰 성장 잠재력을 지닌 신약으로 기대된다.
디엑스앤브이엑스(Dx&Vx)는 경구용 비만치료제(Oral GLP-1 Receptor Agonist)의 전임상 시험에서 뛰어난 약물동력학(PK) 결과를 얻었다고 12일 밝혔다. 이로써 자체 개발 중인 비만치료제가 Best-in-class 신약으로서의 가능성을 확보했다.디엑스앤브이엑스는 최근 동물시험에서 글로벌 제약사들의 후보물질보다 우수한 결과를 얻었다. 특히, 경구투여 시험에서 AUC(곡선하 면적), T1/2(반감기), Cmax(최고 혈중농도), Tmax(최대농도 도달 시간) 등 모든 분야에서 경쟁 물질보다 뛰어난 성과를 보였다. 이로 인해 급격한 약물 투여로 인한 안전성 우려가 낮아진 것으로 평가됐다.디엑스앤브이엑스의 경구용 비만치료제는 현재 임상 3상을 완료하고
부산 온병원은 지난달 24일, 터키에서 온 40대 남성 A씨가 심근경색으로 응급 수술을 받았으며, 의료진의 신속한 대처로 남은 여행을 무사히 이어갔다고 밝혔다. A씨는 가족과 함께 아시아 여행 중 부산에서 갑작스런 가슴통증과 팔 저림을 느껴 온병원 심혈관센터에 내원했으며, 오준혁 심장내과 과장은 즉시 관상동맥중재술(PCI)을 시행해 위기를 넘겼다.A씨는 "가족을 두고 떠날까 두려웠지만, 의료진 덕분에 가족과 함께 여행을 계속할 수 있었다"며 감사를 표했다. A씨는 치료 후 3일 간 입원하고, 다시 여행을 이어가고 있으며 현재 서울에서 머물고 있다.또한, 같은 기간 동안 온병원은 32명의 해외 관광객을 응급 치료했으며, 이 중에는
KRAS G12C를 표적하는 차세대 치료제의 1상 결과가 나왔다. 조병철, 임선민 연세암병원 폐암센터 교수 연구팀이 차세대 KRAS G12C 표적치료제 1상 임상에서 비소세포폐암, 대장암, 췌장암 등 고형암 환자가 보인 객관적 반응률이 73.5%에 달했다고 12일에 밝혔다.이번 연구는 세계적인 의학 권위지인 네이처 메디슨(Nature Medicine, IF 58.7)에 게재됐다.KRAS 유전자는 세포의 성장과 분열을 조절하는 유전자다. KRAS G12C 변이는 비소세포폐암 25%에서 발견할 수 있을 정도로 가장 흔한 돌연변이다. 또 대장암, 췌장암 등 다른 고형암 원인이기도 하다.식약처가 허가한 KRAS G12C 표적치료제는 소토라십(Sotorasib)이 유일하다. 그간 임상 데이
mRNA 기반 치료제 개발기업 SML바이오팜이 프랑스 바이오기업 Affilogic과 mRNA-LNP 기반 표적 치료제 개발을 위한 기술협력 양해각서(MOU)를 체결했다고 8일 밝혔다.이번 협약을 통해 SML바이오팜은 자사의 mRNA 및 지질나노입자(LNP) 플랫폼에 Affilogic의 표적화 기술 ‘Nanofitin’을 접목, 다양한 질환에 대한 정밀 치료제 개발 가능성을 공동 모색한다.Affilogic의 Nanofitin 기술은 항체를 대체할 수 있는 고안정성 결합 단백질로, LNP, siRNA, ASO 등 다양한 치료물질과 결합해 특정 조직이나 세포로의 약물 전달을 가능하게 한다. SML바이오팜은 이를 통해 mRNA 치료제의 전달 효율과 표적 정밀성을 동시에 높일 수 있을 것으로 기대하고
티움바이오는 대원제약과 공동 개발 중인 자궁근종 치료제 ‘메리골릭스(Merigolix, TU2670/DW-4902)’가 국내 임상 2상에서 주평가지표인 ‘과다 월경 감소’를 포함한 주요 지표에서 통계적으로 유의미한 치료 효과를 입증했다고 7일 밝혔다.이번 임상은 총 71명의 자궁근종 환자를 대상으로 진행됐으며, 메리골릭스는 고·중·저용량 모두에서 월경과다증 개선 효과를 위약 대비 뚜렷하게 나타냈다. 부평가지표인 근종 크기 감소, 헤모글로빈 수치 정상화, 골반 통증 완화 등에서도 유의미한 개선 효과를 보였다.메리골릭스는 경구용 GnRH 길항제로, 주사제 위주의 기존 치료제 대비 복용 편의성과 빠른 약효 발현이 강점이다. 이번 성과로 메
한독의 관계사 레졸루트는 5일(미국 시간), 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당 치료제 RZ358(에르소데투그)가 미국 FDA로부터 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 받았다고 밝혔다.RZ358는 임상 데이터와 확대 접근 프로그램을 통한 유의미한 치료 효과를 바탕으로 혁신 치료제 지정을 받았다. 이 지정은 생명을 위협하는 질환에 대해 기존 치료법에 비해 유의미한 효과를 보이는 약물의 개발 및 심사 과정을 가속화하기 위한 제도다.네반 찰스 일람 레졸루트 최고경영자는 “이번 혁신 치료제 지정은 에르소데투그가 종양 매개성 고인슐린증에 대해 치료적 가능성을 인정받았다는 의미”라고 밝혔다. 이어 “RZ35
㈜글루진테라퓨틱스는 폐동맥 고혈압 치료를 위한 유전자치료제 개발 가능성을 제시하며, 글로벌 제약사와 의료계의 주목을 받고 있다고 밝혔다. 이 연구결과는 네이처 바이오메디컬 엔지니어링(Nature Biomedical Engineering, IF 29.6) 저널에 지난 29일 게재됐다.폐동맥 고혈압은 심각한 질환으로, 혈관이 좁아져 심장기능 부전을 초래하고 환자 절반 이상이 5년 이내에 사망하는 것으로 알려져 있다. 현재까지 효과적인 치료제가 부족하며, 증상완화제인 혈관확장제 치료에도 고액의 치료비가 드는 상황이다.㈜글루진테라퓨틱스는 기존 AAV 캡시드를 엔지니어링해 확산 성능이 강화된 AAV 벡터를 개발하고, 정밀유도에 성공했다. 이 AAV 벡터
C&C신약연구소는 미국 시카고에서 열린 ‘2025년 미국암연구학회(AACR 2025)’에서 급성골수성백혈병(AML) 치료 후보물질 ‘CNC-01’의 비임상 결과를 공개했다고 29일 밝혔다.CNC-01은 STAT5와 STAT3 단백질을 동시에 억제하는 경구용 저분자 항암제다. 이번 발표에서는 AML의 대표적 내성 돌연변이인 FLT3-TKD(F691L) 및 BCL-2 억제제 저항성 모델에서 우수한 종양 억제 효과와 생존 연장 효과가 확인됐다.특히 CNC-01은 기존 치료에 반응하지 않는 동물모델에서 단독으로도 강한 항암 반응을 나타냈으며, BCL-2 억제제와 병용 시 효과가 더욱 향상됐다. 단독 및 병용 투여군 모두 완전관해(CR) 및 부분관해(PR) 수준의 종양 반응이 관찰됐으며
서울대 의대생이 비만 치료제의 비밀 풀어 학계의 주목을 받았다! 서울대학교 의과대학 박준석 대학원생이 최근 세계적인 권위의 학술지 <사이언스(Science, IF=44.7)>에 제1저자로 발표한 연구 성과를 인정받아 대한의사협회 제32회 기초의학신진학술상의 영예를 안았다. 이번 수상은 박준석 대학원생이 서울대학교 의과대학 최형진 교수 연구팀에서 독창적인 연구 주제를 제안하고 주도적으로 연구를 이끈 결과로, 최근 '위고비(Wegovy)'로 널리 알려진 GLP-1 기반 비만 치료제의 뇌 작용 메커니즘을 최초로 규명하여 기초의학 및 중개 연구 분야에서 높은 평가를 받았다. 박준석 대학원생은 최형진 교수 연구팀에서 김규식 대학원생과 함
일동제약이 자사의 간질성 폐질환(ILD) 치료제 ‘큐닌타 정(성분명 닌테다닙)’ 론칭 심포지엄을 26~27일 성남시 그래비티 조선 서울 판교에서 성공적으로 개최했다고 밝혔다. 이번 행사에는 전국 호흡기 내과 전문의 80여 명이 참석해 최신 ILD 치료 지견을 공유했다.김동순 울산의대 명예교수는 격려사를 통해 ILD 치료 분야의 발전을 강조하며, 의료진과 제약 기업들의 지속적인 관심과 노력의 중요성을 역설했다. 심포지엄은 진행성 폐섬유증(PPF) 등 ILD의 최신 치료법을 다루는 세부 강연들로 진행됐으며, 정만표 삼성서울병원 교수의 사회로 제갈양진 울산대병원 교수, 박주헌 아주대병원 교수, 이현경 부산백병원 교수, 송진우 서울아산병
종근당(대표 김영주)은 28일 부위별 특성에 따라 선택해 사용할 수 있는 여드름 치료제 ‘더마그램’ 2종을 출시했다고 밝혔다.이번에 선보인 ‘더마그램’은 스프레이 타입의 ‘더마그램 액’과 겔 타입의 ‘더마그램 겔’로 구성됐다. 각 제품은 여드름의 주요 원인을 개선하는 데 효과적인 성분을 함유해 다양한 부위와 증상에 맞춘 맞춤형 치료를 지원한다.‘더마그램 액’은 스프레이 타입 외용액제로, 등·가슴 등 넓은 부위나 손이 닿기 어려운 부위의 여드름 치료에 적합하다. 회전 노즐을 적용해 다양한 각도에서 편리하게 분사할 수 있도록 설계됐다. 주요 성분으로는 살리실산(Salicylic Acid) 0.5%, 이소프로필메틸페놀(Isopropyl Me
비보존은 경구용 약물중독 치료제로 개발 중인 ‘VVZ-2471’의 임상 1상 결과가 국제학술지 CNS Drugs 최신호에 게재됐다고 24일 밝혔다.이번 논문은 분당서울대병원 임상시험센터에서 수행된 VVZ-2471의 단회 및 반복 투여 임상 1상 결과를 담고 있으며, 약물의 안전성, 내약성, 약동학적 특성, 식사 영향, 흡연 욕구에 미치는 효과 등을 평가했다.그 결과, 예상 치료용량을 초과하는 고용량에서도 안전성과 내약성이 확인됐고, 흡연 욕구를 낮추는 탐색적 효능도 나타나 중독 치료 가능성을 입증했다.현재 비보존은 VVZ-2471의 국내 임상 2상을 진행 중이며, 미국에서는 오피오이드 중독 치료제로의 개발을 목표로 임상 2상을 준비하고 있다.VV
한국BMS제약과 한국오노약품공업은 면역항암제 옵디보(니볼루맙)와 여보이(이필리무맙)의 병용요법이 절제 불가능하거나 전이된 간세포암(HCC) 성인 환자의 1차 치료제로 미국 FDA 승인을 획득했다고 24일 밝혔다.이번 승인은 글로벌 3상 임상시험 CheckMate-9DW 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상에서는 옵디보+여보이 병용요법이 렌바티닙 또는 소라페닙 대비 전체생존기간(OS)과 객관적 반응률(ORR)을 유의하게 개선한 것으로 나타났다.주요 결과에 따르면 병용군의 전체생존기간 중앙값은 23.7개월, 대조군은 20.6개월로, 병용요법은 사망 위험을 21% 감소시켰다. 3년 생존율은 병용군 38%, 대조군 24%로 확인됐다. 객관적 반응률은 병용군 36.1%
이중항체 전문기업 에이비엘바이오는 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스가 개발 중인 이중항체 신약 ‘토베시미그(ABL001)’의 담도암 1차 치료제 가능성 평가를 위한 연구자 주도 임상에서 첫 환자 투여가 시작됐다고 23일 밝혔다.이번 임상은 미국 MD 앤더슨 암센터에서 진행되며, 수술이 불가능하거나 전이성 담도암 환자 약 50명을 대상으로 한다. ABL001은 현재 1차 표준요법인 젬시타빈, 시스플라틴, 듀발루맙 병용요법에 추가로 투여되며, 주요 평가 항목은 6개월 무진행 생존률(PFS), 안전성 및 내약성 등이다.임상은 먼저 12명 환자 대상 안전성 평가 후 38명 대상 확장 코호트로 이어질 예정이며, 객관적 반응률(ORR), 반응지속기간(DoR), 전
