식품의약품안전처(처장 오유경)는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 '헴제닉스주(성분명: 에트라나코진데자파르보벡)'를 9월 13일 허가했다고 발표했다.'헴제닉스주'는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자가 없는 성인의 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천적 혈액응고 제9인자 결핍증) 치료에 사용된다. 기존 치료제와 달리 장기적인 치료 효과를 목표로 한 단회 투여 방식으로, 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.식약처는 '헴제닉스주'의 품질, 안전성, 효과성, 제조 및 품질 관리 기준을 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(약칭: 첨단재생바이오법)에 따라 과학적으로 철저히 평가하고,
CSL은 지난 20일(독일 말버그 현지 시각 기준) 유럽위원회(European Commission, EC)가 B형 혈우병 환자를 위한 1회성 유전자 치료제인 헴제닉스(HEMGENIX, 성분명 에트라나코진 데자파보벡 etranacogene dezaparvovec-drlb)를 조건부 판매 승인(CMA) 했다고 발표했다.헴제닉스는 혈액 응고에 중요한 역할을 하는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고9인자)의 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달, 단 1회만 주입해도 연간 출혈 빈도를 감소시킬 수 있다. 헴제닉스는 유럽연합(EU) 및 유럽경제지역(EEA)에서 승인된 B형 혈우병 유전자 치료제이다.CSL의 연구개발 및 최고의료책임자인 빌 메자노트(Bill Mezzanotte) 박사는 “유럽에서 헴제닉스의 ...
