지난달 31일에서 지난 1일까지 진행된 이번 심포지엄에는 소아내분비과 의료진 약 80명이 참석했다. 소아 성장호르몬 결핍증(GH Deficiency) 치료에 대한 최신 임상 연구 결과와 치료 지견을 공유하기 위해 마련됐다.
첫날은 고려대학교 의과대학 소아청소년과 이기형 교수가 좌장을 맡았다. 차의과학대학교 소아청소년과 정모경 교수는 ‘엔젤라의 임상 시험에서 실사용 연구까지’를 주제로 발표했다. 정 교수는 엔젤라의 5년 장기간 임상시험 결과와 최신 연구, 치료 효과에 대해 설명하며 엔젤라의 장기적 성장 효과와 안전성 프로파일을 강조했다.
이어 일본 오사카 여성아동병원의 마사노부 카와이(Masanobu Kawai) 교수는 ‘장기 지속형 성장호르몬으로 여는 성장호르몬 결핍증 치료의 새로운 시대’라는 주제로 발표했다. 카와이 교수는 다국가, 다기관 임상시험 결과를 통해 엔젤라가 기존 매일 투여 방식의 성장호르몬(소마트로핀)과 비교해 비열등한 효과를 보였다고 밝혔다. 12개월 시점에서 엔젤라 투여군의 연간 키 성장 속도는 10.10cm/year로 소마트로핀 투여군(9.78cm/year)과 유사한 성장 속도를 기록했다. 이 차이는 0.33cm로 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았다고 설명했다(95% CI: −0.24, 0.89).
둘째 날은 고려대학교 의과대학 소아청소년과 이영준 교수가 좌장을 맡았다. 경북대학교 의과대학 소아청소년과 문정은 교수가 ‘아시아 인구를 중심으로 한 소마트로곤 치료의 근거 기반 연구’를 발표했다. 문 교수는 글로벌 3상 연구의 아시아 환자 대상 사후 분석 결과를 소개하며 소마트로곤이 아시아 환자에서도 유효성과 안전성을 입증했음을 강조했다.
마지막 세션에서는 연세대학교 의과대학 서정환 교수가 ‘장기 지속형 성장호르몬 제제가 성장호르몬 치료 부담에 미치는 영향’을 발표했다. 서 교수는 소아 성장호르몬 결핍증 치료의 순응도가 치료 효과에 미치는 영향을 분석하고 주 1회 투여 제제인 엔젤라가 환자와 보호자의 치료 부담을 줄여줄 수 있는 가능성을 제시했다.
한국화이자제약 이지은 전무(희귀질환사업부 총괄)는 “엔젤라 급여 출시 이후 1주년 이 된 시점에서 엔젤라가 성장호르몬 결핍증 치료 환경에 가져온 변화를 공유할 수 있는 자리가 마련되어 매우 뜻깊게 생각한다"며 "이번 심포지엄은 국내외의 최신 임상 지견을 통해 엔젤라가 환자와 보호자들의 미충족 수요를 해결하는 데 기여하고 있음을 재확인하는 의미있는 시간이었다”라고 밝혔다.
이어 "한국화이자제약은 앞으로도 환자들에게 혁신적인 치료제를 통해 보다 나은 치료 옵션을 제공하고 성장호르몬 결핍 아동들의 건강한 성장 환경을 지원하기 위해 지속적으로 노력하겠다”고 덧붙였다.
이종균 기자
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