더불어, 공동개발 범위를 폐 섬유화, 신장 섬유화 등의 섬유증 관련 질환으로도 확장하여 향후 지속적인 사업 협력을 이어나갈 전망이다.
네오진팜은 2019년 설립된 유전자치료제 개발 전문 바이오 벤처 기업으로, 서울대병원 김효수 교수가 서울대병원 심혈관연구단의 다수 특허 유전자를 치료제로 상용화하기 위해 설립하였으며, 서울대학교병원 연구중심병원-프로젝트 바이오치료법개발-유니트의 대표적인 사업화 성과이다.
네오진팜은 이중 첫 번째로 서울대병원 김효수·이은주 교수 연구팀이 발견한 간경변증의 기전(간 손상 시 간-성상세포에서 TIF1γ 유전자가 감소하면서 간세포의 사멸과 동시에 섬유화가 악화됨)을 바탕으로, 간 섬유화를 억제하는 항 섬유화 유전자 TIF1γ 을 이용해 간경변증을 예방 및 치료하는 Anti-F1 유전자치료제를 개발하고 있다.
해당 치료제는 국내 특허 등록 및 미국에 특허를 출원하였으며, 기술 최적화 및 non-GLP 비임상 효능평가 동물실험에서 효과 검증을 완료한 상태다.
간경변증은 간 손상으로 간-성상세포들이 사멸돼 딱딱한 섬유화 조직으로 바뀌면서 장기의 기능이 소실되는 난치병이다.
Deutsche Bank, ALPCO에 따르면 세계 간 섬유증 치료제 시장은 2019년 3,600억에서 연평균 74% 성장하여 2026년에는 약 17조 규모로 성장할 것으로 추정되며, 전세계적으로 치료제 개발을 위해 투자 및 연구를 진행하고 있으나 아직 시장에 출시된 예방·차단 치료제는 전무한 상황이다.
향후 이연제약과 네오진팜은 Anti-F1 유전자치료제의 대량생산공정을 개발함과 동시에 동물실험에서 효과를 재입증한 후 임상 1상 승인을 위한 자료를 준비하여, 2021년 하반기 임상 1상을 신청할 계획이다.
유용환 이연제약 대표는 “난치병으로 전세계적으로 치료제가 없는 간경변증으로 인해 고통받는 환자분들을 위해, Anti-F1 유전자치료제의 개발과 충주공장에서의 상용화가 성공적으로 이뤄질 수 있도록 최선을 다할 것.” 이라며 “이번 MOU를 시작으로 혁신적 연구개발 능력을 보유한 네오진팜과 향후 유전자치료제 개발 분야에서 지속적 동반자이자 가치·미래 지향적 관계로 함께할 예정이다.”고 말했다.
김효수 네오진팜 대표는 “Anti-F1 유전자치료제는 간 손상에 의한 간 섬유화 환경에서만 발현되고, 간-성상세포에만 선택적으로 유전자가 전달되어 안전하고 효율적이라는 특장점이 있어, 다국적 제약사들이 개발 중인 간 섬유 치료제 후보들과 비교 시에도 더 우월하다.” 며 “유전자치료제의 공정 개발 및 임상에 대한 기반과 노하우를 가진 이연제약과의 시너지를 통해 안전하고 효과적인 유전자치료제를 개발 및 상용화할 것이다.” 고 전했다.
한편, 해당 연구는 최근 해외 저명 학술지(J.Experimental Medicine(IF11.74)에 게재되는 등 최초의 간경변증 치료제 탄생 여부에 세계적으로 큰 기대가 모아지고 있다.
임혜정 기자
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