‘툴젠 젊은연구자상’은 대한민국의 생명과학자를 격려하고 지원하기 위해 2019년에 제정되었으며, 한국유전자교정학회가 매년 젊은 생명과학자 중 유전자 교정 연구 분야에서 탁월한 업적을 거둔 연구자를 선정하고, ㈜툴젠이 후원해 상장과 함께 500만원의 상금을 수여하고 있다.
한국유전자교정학회 측에 따르면 ‘툴젠 젊은연구자상’ 수상자로 선정된 홍성아 박사과정 연구원은 유전자 교정을 통한 부신백질이영양증, 티로신혈증 등 유전성 난치질환의 치료 전략을 제시했다. 본 연구는 유전자 치료 분야의 국제 학술지인 '몰레큘러 테라피(Molecular Therapy)’지와 줄기세포 분야 권위지인 ‘셀 스템 셀(Cell Stem Cell)’지에 각각 게재됐다.
유전성 난치질환은 대부분의 경우 마땅한 치료법이 없어 병의 진행을 늦추는 데에 초점을 맞춰왔다. 이러한 유전성 난치질환의 근본적인 치료방법을 제시하기 위해 질환의 원인이 되는 돌연변이 유전자의 교정을 시도했다.
부신백질이영양증에는 아데노-부속 바이러스(adeno-associated virus) 벡터를 이용하여 유전자 가위를 전달 및 정상 유전자를 표적 부위에 삽입하는 방법(homology-independent targeted insertion, HITI)을 동물모델에 적용했다. 또한 티로신혈증의 유전자 교정을 위해서는 동물모델의 세포로부터 간 전구·줄기세포를 제작하고 체외에서 염기교정 기술과 프라임교정 기술을 통해 돌연변이를 교정한 후 다시 동물모델에 이식하는 ‘유전자교정 세포치료 방식’을 도입했다. 본 연구에서 검증된 치료효과는 다양한 유전자 변이에 따른 난치성 질환의 치료제로서 유전자 가위가 가지는 가능성을 제시하고 있다.
한국유전자교정학회 김형범 회장은 “대한민국의 유전자 교정학 발전을 위해 지원을 아끼지 않는 툴젠에 감사를 표한다.”면서, “‘툴젠 젊은연구자상’을 수상한 홍성아 박사과정 연구원뿐만 아니라, ‘KAGE(한국유전자교정학회) 젊은연구자상’을 수상한 김도연 연구원(진코어) 에게도 축하의 말씀을 드린다.”고 밝혔다.
툴젠 김영호 대표이사는 “툴젠이 본 상을 수여하는 취지는 기초과학 연구의 기반을 강화하기 위함이며 산학 연구협력의 물꼬를 만들어 기초연구의 결과를 신속히 산업현장에서 활용이 가능하도록 네트워크 강화의 효과를 기대한다”면서, “툴젠은 앞으로도 ESG경영의 일환으로 K-바이오 생태계 발전을 위해 사회적 책임을 다 할 것이다.”고 밝혔다.
임혜정 기자
press@healthinnews.co.kr