회사 관계자는 “임상2상을 위한 84명의 대상자를 모두 확보했으며, 모집된 대상자의 데이터 수집을 내년 3월까지 완료하고 결과 분석을 진행할 계획”이라면서 “해당 치료제에 대한 조건부 허가를 받은 후 2025년 내에 시판하는 것을 목표로 하고 있다"고 설명했다.
이식편대숙주질환은 백혈병 등 혈액암 환자가 타인의 골수를 이식 받은 뒤 흔히 발생하는 합병증으로, 환자에게 이식된 성숙한 T림프구가 환자의 세포를 자기 몸의 것이 아닌 것으로(非자기, non-self) 인식해 표적기관을 공격함으로써, 면역저하에 따른 감염 등 여러 증상이 나타난다. 이 중 만성(chronic) 환자는 장기간 지속되는 증상과 이를 치료하는 과정에서 삶의 질이 낮아지는 것은 물론, 질환으로 인한 사망 위험도 높은 질환이다.
이식편대숙주질환의 1차 치료에는 주로 스테로이드 요법이 사용되나, 장기간 사용 시 감염, 부종 등 부작용 위험이 높아진다. 또한 전체 환자 중 30~40%는 스테로이드에 불응해 기존 치료로 효과를 보지 못하는 환자들에게는 마땅한 치료법도 없는 실정이다.
현재까지 승인된 약제로는 룩소리티닙(자카비), 이브루티닙(임브루비카) 등이 있는데, 순환계 관련 부작용(혈구수 감소 등) 위험이 있으며 두 치료제 모두 경구용 약제로 치료 기간 동안 매일 복용해야 한다.
에스씨엠생명과학에 따르면 줄기세포치료제 SCM-CGH는 2주 간격으로 3회를 투여하는 것만으로도 장기간 치료 효과가 지속되는 것이 확인됐으며, 현재까지 진행해온 임상2상 기간 동안 근육통 등 가벼운 이상반응만 보고됐을 뿐, 약물 이상반응으로 인한 투여 중단이나 용량 감량은 한 건도 없었다고 한다.
SCM-CGH는 2019년 첨단바이오의약품안전및지원에관한법률(첨생법)에 따른 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 임상2상 종료 후 유효성을 입증하면 즉시 조건부 품목허가가 가능하다. 조건부 품목허가는 임상2상 결과에 기반해 의약품 허가를 우선 승인하고, 시판 후 임상3상을 시행해 자료를 제출하도록 허가 조건을 완화한 제도이다.
손병관 에스씨엠생명과학 대표이사는 “만성 이식편대숙주질환 치료제 임상2상 환자 모집이 완료됨으로써 난치병 환자들에게 근원적 치료법을 제공할 수 있는 줄기세포치료제 개발에 한발 가까워졌다”며 “임상2상 후 빠르게 조건부 품목허가를 추진해 환자들에게 다양한 치료 기회를 제공할 수 있도록 매진하겠다”고 강조했다.
임혜정 기자
press@healthinnews.co.kr