레주록은 경구용 ROCK2 선택적 억제제로 만성 GVHD의 염증 반응과 섬유화 과정을 이중 표적하는 작용기전을 가진다. 지난 8월 식품의약품안전처로부터 2차 이상 전신요법에 실패한 성인과 12세 이상 소아 환자의 만성 이식편대숙주질환 치료제로 허가를 받았다. 기존의 치료제에 반응하지 않는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.
만성 GVHD는 동종 조혈모세포 이식 환자의 약 절반에서 발생하는 합병증으로 피부 발진, 안구 건조, 폐와 간 손상 등 전신에 걸쳐 다양한 숙주 반응을 일으킨다. 이로 인해 환자의 일상 생활은 물론 정신 건강과 사회경제적 활동에도 심각한 영향을 미친다.
첫 연자로 나선 김희제 서울성모병원 혈액병원장은 "만성 이식편대숙주질환은 혈액암 환자의 암 재발을 제외한 비재발사망률에서 37.8%를 차지하며, 주요한 사망 원인으로 꼽힌다"며 "현재 1차 치료제인 스테로이드제로는 70%의 환자에서 충분한 효과를 보지 못하고, 2차 치료에도 반응하지 않는 경우가 절반에 이르러 새로운 치료 접근이 절실했다"고 설명했다.
이어 두 번째 연자로 참여한 정준원 세브란스병원 혈액내과 교수는 "임상연구 'ROCK Star'의 결과, 레주록은 2차 이상 전신요법에 실패한 환자에서도 모든 장기의 만성 GVHD 증상을 완화하고 삶의 질을 개선하는 효과를 보였다"며 "1일 1회 200㎎ 복용한 환자군의 75%에서 객관적 치료 반응이 확인됐고, 64%는 스테로이드 사용을 줄였으며, 52%에서는 삶의 질이 유의미하게 개선됐다"고 밝혔다.
정 교수는 "1년 시점에 치료 환자의 62%가 반응을 보였으며, 추가적인 전신요법을 사용하지 않았다"며 "레주록은 기존의 치료 옵션을 넘어서는 새로운 3차 치료제로 자리 잡을 가능성이 크다"고 덧붙였다.
이어 "사노피는 앞으로도 중증 희귀질환 환자들의 어려움을 이해하고, 국내 치료 환경을 개선하기 위해 노력할 것"이라고 강조했다.
이종균 기자
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