데이터 모니터링 위원회의 검토 결과, 에르소데투그는 생후 3개월에서 1세까지의 대상자에서 전반적으로 안전했으며 우수한 내약성(well-tolerated)을 보인 것으로 나타났다. 최고 및 최저 시점에서 관찰된 에르소데투그 약물 농도는 2b상 RIZE 연구에서 효과가 입증된 더 나이 많은 소아 대상자에서의 노출과 유사했다. 이와 더불어, 데이터 모니터링 위원회는 격주 및 1개월 간격으로 투여되는 선택적 용량 요법(5 mg/kg, 10 mg/kg)에서 안전성과 약물 노출을 검증하는 것과 해당 영아 대상자를 이중 맹검, 위약 대조 연구에 등록할 수 있다는 것을 확인했다.
브라이언 로버츠 박사(Brian Roberts, M.D.) 레졸루트 최고 의료 책임자는 "sunRIZE 연구의 공개 라벨군 부분에서 나온 예비 결과를 통해 에르소데투그의 안전성 프로파일을 확인할 수 있었으며 매우 어린 환자에서 선택한 용량에 대한 추가 검증을 할 수 있게 됐다”라고 말했다. 또한, "최근 에르소데투그는 FDA로부터 혁신치료제 지정을 받은 데 이어 임상적 진전을 이어가고 있으며 고인슐린증 환자에게 안전하고 효과적인 치료제를 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 덧붙였다.
sunRIZE연구는 미국, 캐나다, 유럽, 중동, 동남아를 포함해 15개국 이상에서 진행되고 있는 글로벌 임상이다. 미국에서는 이번 분기 내에 기관 개시와 대상자 등록이 시작돼 2025년 2분기에 대상자 등록이 완료될 것으로 예상된다. 톱라인(topline) 결과는 2025년 4분기에 발표될 예정이며 곧 있을 데이터링 모니터링 위원회의 권고에 따라 달라질 수 있다.
연구의 1차 평가 변수인 저혈당증에 대한 중간 분석은 충분한 환자 데이터를 축적한 뒤에 진행되며 최종 분석 결과에 대한 대상자 수 크기와 통계적 신뢰도를 최적화하기 위해 설계됐다. 중간 분석은 이번 분기 말에 진행될 예정으로 레졸루트는 2025년 2분기 초에 데이터 모니터링 위원회의 최종 결과를 발표하는 동시에 추가적인 연구 업데이트를 공개할 계획이다.
한편, 레졸루트는 희귀, 대사 질환에 대한 표적 치료제를 개발하고 있는 미국 바이오벤처로 선천성 고인슐린증 치료제 'RZ358', 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 'RZ402' 등을 개발하고 있다. 한독은 'RZ358'과 'RZ402'의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며 레졸루트와 지속적으로 개발단계에 대해 협력하고 있다.
이종균 기자
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