이번 급여 결정은 발작성 야간혈색소뇨증 환자를 대상으로 진행된 두 건의 전향적 연구 결과(301 연구, 302 연구)를 토대로 이루어졌다. 두 건의 연구 결과에서 울토미리스는 수혈회피, LDH 정상화, LDH 변화율 등의 1차 평가측정항목과 LDH 변화율, FACIT-Fatigue 점수 변화, 돌발성 용혈, 헤모글로빈 수치 안정을 본 2차 평가측정항목에서 기존의 에쿨리주맙과 대비해 치료 결과의 비열등성을 입증했다. 또 302 연구의 연장 치료 연구로 솔리리스와 울토미리스 모두로 치료를 받은 경험이 있는 발작성 야간혈색소뇨증 환자들을 대상으로 진행된 선호도 평가 연구에서 93%의 환자가 울토미리스를 선호한 것으로 나타났다.
한독 김영진 회장은 “울토미리스는 긴 투여 간격으로 연간 병원 방문 횟수를 26회에서 6.5회로 줄일 수 있을 뿐 아니라 사회생활 지속과 장기 여행 기회 등 환자 삶의 질을 높이는 데 도움이 될 수 있을 것으로 기대한다”며 “한독은 혁신적인 치료제를 지속적으로 국내에 선보이고 있으며 앞으로도 희귀질환 환자들이 양질의 치료 혜택을 누릴 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.
임혜정 기자
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