이는 전세계 국제 PCT 출원 국가들 중 멕시코, 러시아에 이어 세번째로 등록 허여를 받은 것이며, 주요 선진시장인 미국과 유럽 등 다른 국가에서의 특허 허여도 기다리고 있는 것으로 알려졌다.
KM-819의 효능은 신경 세포의 사멸을 억제시키는 것이다. 즉, KM-819는 신경세포 보호효과는 물론 세포내의 알파시뉴클레인의 축적을 저해하여 이로 인한 세포에 대한 독성을 제거하는 효과를 가지고 있다. 알파시뉴클레인이라는 단백질은 신경세포내에서 비정상적인 구조가 일단 형성되면 새포내에 축적이 되고, 이들이 세포내의 여러 정상작용을 저해하여 독성을 나타낸다. 이로 인해 파킨슨병, 다계통위축증, 루이소체치매(Dementia with Lewy Body) 등 시뉴클레이노질환군(synucleinopathy) 이라는 여러 질환을 유도하는 주요 병인으로 알려져 있다.
KM-819 는 FAF1 이라는 타겟 단백질을 저해하여 세포내에 오토파지(autophagy)라는 세포내의 특수기작을 증가시켜서 축적된 독성 알파시뉴클레인 단백질을 분해하여 없앤다. 이러한 효과는 연구논문을 통해서도 이미 발표한 바 있다. 즉 KM-819 는 세포사멸 저해와 알파시뉴클레인의 분해의 두가지 작용으로 파킨슨병과 같은 진행성 질환을 막는 질환조절치료(disease modifying drug) 접근의 약물이다.
KM-819는 이러한 실험적으로 입증된 효과로 파킨슨병 뿐만 아니라 다계통위축증과 루이소체치매 등 여러 질환에 대한 치료효과가 기대된다. 즉 적응증 확대 효과가 클 것으로 예상된다.
KM-819는 다계통위축증으로는 국내에서, 파킨슨병으로는 미국에서 임상2상을 진행 중이다. 미국임상의 경우 Part 1a 결과 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 2상 Part 1b을 통해 진행 중이다. 금년 중 후반에 파킨슨병 환자 대상 2년간의 Part 2 치료임상이 시작될 전망이다.
카이노스메드 관계자는 “KM819의 글로벌 특허 확보가 확대되면서 국제적으로 관심이 높아지고 있다”며 “국내 및 미국 임상이 순조롭게 진행되고 있어 에이즈치료제 KM-023에 이어 혁신적인 신약 개발 성공에 집중할 것”이라고 말했다.
이경민 기자
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