- 지난달 美 FDA 패스트트랙 지정·임상 1상 승인

(GC녹십자제공)
(GC녹십자제공)
GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제인 ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 11일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인을 받은 데 이어 국내 IND 승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가받은 치료제는 없다.

'GC1130A'는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 A형 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이 방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.
또한 GC1130A는 2023년 미국 식품의약국에서 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐다. 올해에는 유럽(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 지난달에는 미국 식품의약국으로부터 패스트트랙으로 지정받아 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다는 것이 GC녹십자 측의 설명이다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼 산필리포증후군 A형으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

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