에이프로젠(007460)의 자회사 앱트뉴로사이언스(270520)가 자사의 뇌질환 치료제 개발을 이끄는 정종경 사장의 연구팀을 통해 볼프람증후군(Wolfram syndrome)의 근본 원인을 겨냥한 치료제 후보물질을 개발하고 특허를 출원했다고 10일 밝혔다. 이 연구는 생명과학 분야의 글로벌 저명 학술지인 엠보리포트(EMBO Report)에 발표됐다.

볼프람증후군은 50만 명당 1명의 유병률을 보이는 희귀 유전질환으로, 주요 증상으로 소아 당뇨병, 시신경 위축, 청각 장애 등이 있다. 질병은 WFS1 또는 CISD2 유전자 돌연변이로 발병하며, 기존에는 유효한 치료 기술이 부족했다. 그러나 정 사장의 연구팀은 두 유전자가 상호 보완적으로 작용함을 발견하고, CISD2 서열에서 유래한 펩타이드 치료제를 고안해 강력한 치료 효과를 입증했다.

앱트뉴로사이언스 로고 (앱트뉴로사이언스 제공)
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이번 연구의 핵심은 펩타이드 기반 약물로, 표적 특이성이 높고 생체 적합성이 뛰어나 안정성과 효율성이 뛰어난 치료법으로 주목받고 있다. 정 사장은 이 펩타이드 서열을 활용한 DNA 치료제, mRNA 백신, AAV를 활용한 유전자 치료제에 대한 특허를 출원했다.

앱트뉴로사이언스는 이번 연구 성과를 바탕으로 볼프람증후군 치료제의 상용화를 위해 에이프로젠 등 계열사와 협력 방안을 논의 중에 있으며, 세계 첫 치료제 개발을 위한 중요한 전환점을 마련했다고 밝혔다.

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