지난 8일(현지시간) 생명공학회사인 버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 제출한 ‘엑사감글로진 오토템셀’(엑사셀)이 FDA의 승인을 얻었다고 발표했다.
해당 기술은 흑인 유전병 중 하나인 중증 겸상 적혈구병에 대한 치료법이다. 이 병은 헤모글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 적혈구가 낫 모양으로 변하는 질병으로 뇌출혈, 신장·심장 등 기능 장애 등을 부른다. 미국 내에서 이 질환을 앓고 있는 환자의 수는 10만명에 이르며 이 중 20%는 중증이다.
엑사셀은 환자의 줄기세포를 채취해 비정상적인 해모글로빈을 만드는 ‘BCL11A’유전자 어뵤앤 뒤 다시 환자의 몸에 주입하는 방식으로 치료한다. FDA는 12세 이상의 중증 겸상적혈구빈혈증 환자에게 엑사셀 적용을 승인했다.
유전자 가위 기술이 질환 치료제로 승인된 것은 처음이다. 치료는 220만 달러(약 29억원)으로 고가로 미국에서 단 9곳만 치료를 할 수 있어 접근성은 아직 크게 떨어진다. 하지만 한번만 치료해도 근본적인 치료를 기대할 수 있다.
한편 해당 기술은 지난 11월 영국 정부가 세계에서 처음으로 카스게비 조건부 판매를 허가한 바 있다.
김지예 기자
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