이번 임상연구는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 중 약물소진현상(wearing off)이나 부작용을 보이는 환자들을 대상으로 하는 임상시험으로 식약처 승인 후 에스바이오메딕스가 세포치료제를 제조 및 공급하고 연세대학교 세브란스병원에서 세포치료제 임상 투여를 진행했다.
임상시험책임자로서 이식수술을 담당한 신경외과 장진우 교수(고려대 안암병원)는 이번 뇌이식수술의 대상자인 12명의 파킨슨병 환자에서 수술에 따른 또는 이식 세포치료제에 따른 초기 부작용, 합병증 또는 특이한 이상반응은 단 한명에서도 관찰되지 않았다고 밝혔다.
본 임상시험의 대상자는 총 12명이며, 저용량군과 고용량군 각각 6명씩 나누어 뇌이식수술이 시행되었다. 작년 첫 투여가 시작되었고, 각 용량군 3명씩에 대해 일정기간 용량제한독성 발생여부를 관찰했다. 저용량군 및 고용량군 모두 중대한 이상반응이 관찰되지 않아 고용량을 최대내약용량으로 결정한 후 나머지 모든 대상자들에게 세포치료제를 뇌에 이식하는 수술을 완료했다.
1·2a상 임상시험은 안전성과 탐색적 유효성을 관찰하기 위한 임상시험으로 추적관찰기간 동안 장기적인 안전성과 유효성에 대해 중점적으로 관찰할 계획이다. 본 임상이 종료되면 차 단계 임상시험에서 더 많은 대상자들에게 세포치료제를 투여한 후 통계적 유효성을 관찰하고 품목허가를 통해 정식으로 파킨슨병 환자들에게 뇌이식용 세포치료제를 공급할 수 있다.
본 임상시험에 사용되는 세포치료제는 인간 배아줄기세포에서 분화시켜 만든 도파민 세포로 파킨슨병 환자에서 소실되는 도파민 신경세포를 직접 대체해주는 근본적 치료기전을 가지고 있다.
에스바이오메딕스 관계자는 “현재 미국과 유럽을 중심으로 2개의 연구팀에서 유사한 임상연구를 진행 중이고 미국 팀의 경우 작년 하반기 1상 임상연구를 통해 안전성을 보고한 바 있다”며 “이번 파킨슨병의 뇌이식 임상시험에서 성공적인 연구결과가 나타날 경우 일시적으로 파킨슨병 증상만을 완화시키는 현재의 약물치료 요법이나 뇌심부자극수술과 같은 기존 치료법을 뛰어넘는 근본적이고 획기적인 치료법이 될 수 있을 것”이라고 밝혔다.
이경민 기자
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