ESPGHAN2024연례회의기념,PFIC질환인식제고Ipsen제작영상(출처:입센글로벌홈페이지)
ESPGHAN2024연례회의기념,PFIC질환인식제고Ipsen제작영상(출처:입센글로벌홈페이지)
최근 열린 유럽소아소화기영양학회(ESPGHAN) 제56차 연례회의에서 소아 희귀유전질환인 ‘진행성 가족성 간내 담즙 정체증’(PFIC)의 조기 진단과 관리의 중요성이 주요 논의 사항 중 하나로 올라 주목을 끌었다. 그간 간 이식 외에는 마땅한 치료법이 없었으나 최근 조기 진단으로 일찍부터 적절한 관리를 받을 경우 진행을 늦출 수 있다는 보고들이 나오면서 보다 적극적인 관리 및 치료 필요성이 강조됐다. 희귀질환이지만 국내 소아에서도 발생할 수 있는 질환이니 만큼, ESPGHAN에서 언급된 PFIC 질환 관리에 관한 주요 인사이트를 모아본다.

진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC)은 간에 담즙이 축적되는 유전적 장애로서 일반적으로 매우 어린 아이들에게 나타나는 희귀 간질환이다. PFIC을 치료하지 않으면 말기 간부전을 초래할 수 있는데, 이 때문에 간 이식이 요구되기도 한다.

PFIC의 대표적인 증상으로, 견딜 수 없는 가려움인 소양증을 들 수 있다. 심한 경우 이로 인해 영구적 피부 훼손, 수면 부족, 짜증, 주의력 저하, 학령기의 경우 학습 부진을 초래하게 된다.

PFIC은 관리되지 않으면 간 손상이 계속될 수 있는 진행성 질환이므로 조기 진단과 관리가 필수적이다. 안나 마이어 어린이 대학병원의 소아 간 질환 전문가인 인돌피 교수는 "여러 수치상으로 PFIC 어린이 환자들이 더 나쁜 예후를 보일 수 있지만, 조기 진단과 조기 치료, 그리고 조기 관리가 이뤄진다면 장기간 질환 경과를 개선할 수 있다."고 강조했다.

전문가들은 의료진이 황달, 소양증, 성장부진을 포함한 어린이의 증상을 인식하는 것, 아울러 조기에 간 질환 전문가에게 진단을 받는 것이 중요하다고 얘기한다.

LMU 뮌헨대학병원 소속 폰 하우너 어린이 병원 에버하르트 루르츠 교수 "PFIC은 소아과, 산부인과, 소화기내과 전문의들이 담즙 정체성 간 질환에 대해, 황달에 대해 인식하고 있는 것이 중요하다”며 “생후 14일 이상의 신생아에게서 황달이나 흰색 변을 보는 아이가 있다면 담즙 정체성 간 질환의 진단을 위해 간 전문의의 진료를 받을 것을 권한다”고 말했다.

이번 ESPGHAN에서 간 전문가들은 황달, 심한 가려움, 성장 부진, 과민증과 같은 증상을 보이는 모든 어린이에게 PFIC 질환의 가능성을 염두에 두고 조기 진단이 지연되지 않도록 해야 한다고 강조했다. 신속하게 적절한 병원을 찾아 가능한 한 빨리 치료를 시작하는 것이 필요한데, 이는 질환의 증상을 개선하고 진행을 늦추는 데 중점을 두어 간 이식까지 가지 않도록 하기 위함이다.

PFIC은 대체로 소아 희귀 간 질환으로 분류되지만, 성인에서도 나타날 수 있다. 이런 경우 PFIC의 한 형태로서 나타나는 증상이, 간을 통한 담즙의 흐름에 영향을 미치는 다른 질환과 비슷한 경우가 많아 조기 진단을 어렵게 한다. 따라서 담즙 정체 상태를 관찰할 때 PFIC의 가능성을 고려하는 것이 중요하다.

특히 이번 회의에서 전문가들은 질환 경과를 개선하기 위한 조기 진단의 중요성을 강조했다. 안나 마이어 어린이 병원 소아과 주세페 인돌피 교수는 "여러 수치상으로 PFIC 어린이 환자들이 더 나쁜 예후를 보일 수 있지만, 조기 진단과 조기 치료, 그리고 조기 관리가 이뤄진다면 장기간에 걸쳐 질환 경과를 개선할 수 있다" 고 말했다.

ESPGHAN 회의에서 전세계 전문가들은 PFIC 진단 및 관리를 위한 주요 사항을 “황달, 과민성 및 성장 부진의 징후를 보이는 유아는 신속하게 간 전문의의 진료를 받게 하는 것”으로 정리했다. 이는 불필요한 진단 지연을 피하고, 심한 소양증과 같은 임상 증상을 개선하며, 질환의 진행, 궁극적으로 간 이식의 필요를 최대한 늦추는 것이다.

발드헤브론 대학병원 소아 간이식과 헤수스 퀸테로 베르나베우 박사는 “PFIC 치료에 있어서 우리는 임상 증상 가운데 주로 소양증을 개선해야 하지만, 아이의 성장 및 삶의 질도 간과해서는 안된다”며 “특히 담도산 수치 개선도 중요한데, 질환으로 인해 간 자체가 변화하는 것을 바꿀 수 있고, 간의 섬유화를 개선할 수 있기 때문이다. 적어도 간의 섬유화를 늦출 수 있다면, 간 이식을 하지 않아도 되거나 간 이식이 필요한 상태를 최대한 지연시킬 수 있을 것이다”고 말했다.

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