양사는 이번 공동개발을 통해서 확보한 특허권, 실용신안권, 상표권, 연구데이터 등의 권리에 대해 5:5의 지분 비율로 공동 소유하게 된다. 해당 지식재산권의 출원, 보정, 등록 및 관리 유지 비용도 공동 부담한다.
제넥신은 툴젠의 크리스퍼 유전자가위(CRISPR/Cas9) 기술을 적극 활용하여 난치병을 치료하는 세포 유전자치료제 신약을 개발, 미래전략 파이프라인을 확대해나갈 예정이다.
CAR-NK 세포 유전자치료제란 동종 유래의 NK(Natural Killer, 자연살해) 세포를 유전자 조작을 통해 면역 효능을 한층 강화시킨 뒤 환자에게 투여하는 형태의 항암제다. 환자 본인의 T세포를 활용해야 하는 CAR-T 세포치료제에 비해 CAR-NK는 일종의 기성품으로 볼 수 있는 세포주나 유도만능줄기세포(IPSC)에서 NK 세포로 만들 수 있어, 생산 비용이 훨씬 저렴하고 대량 생산이 가능하다. 또한 CAR 기술로 도입된 표적 외에 NK세포는 자체적인 인식 능력과 공격력을 모두 갖추고 있어 폭넓게 여러 암 세포를 공격할 수 있다.
툴젠은 CAR-T, TCR-T 뿐만 아니라 CAR-NK 등 다양한 항암 면역세포에서도 유전자교정을 통해 항암 면역능을 향상시킬 수 있음을 확인한 바 있다.
제넥신 성영철 대표이사는 “제넥신은 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 기술을 활용하여 난치병을 치료하는 유전자 치료제 신약들을 개발해 나갈 예정이며, 이번 공동연구개발계약이 그 시작이 될 것”이라며 “차세대 항암면역치료로 급부상하고 있는 NK 세포 유전자치료제는 비용측면에서 유리한 장점들이 많다. 툴젠과의 협업을 통해 신약개발에 성공함으로써, 항암치료제 시장에 새로운 패러다임 전환을 가져올 것”이라고 말했다.
툴젠 김영호 대표이사는 "툴젠은 유전자교정기술을 CAR-T, CAR-NK 등과 같은 세포치료제에 적용하기 위해 많은 노력을 기울였고 최근 그 성과를 보인 바 있다."며, "제넥신의 기술과 툴젠의 크리스퍼 기술을 이용하여, 향후 양사가 글로벌 블록버스터 세포 유전자치료제를 개발하면 기업가치를 극대화할 수 있을 것이다."라고 말했다.
임혜정 기자
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