이번 심포지엄에서는 국내 성장호르몬 치료 전문가들을 대상으로 엔젤라의 국내 급여 출시 소식을 전하고, 이와 함께 뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아 성장부전 환자 치료에 대한 최신 지견을 공유했다.
이날 심포지엄의 좌장을 맡은 양산부산대학교병원 소아청소년과 전종근 교수의 환영사를 시작으로, 칠곡경북대학교병원 소아청소년과 문정은 교수가 ‘소마트로곤 임상시험을 통한 통찰(Learning from somatrogon clinical trial program)’을 주제로 첫 번째 발표를 진행했다. 이어서 캐나다 몬트리올 대학교 소아과 체리 딜(Cheri L. Deal) 교수의 ‘임상현장에서 확인된 성장호르몬 결핍증 치료 지견 (Gathering Insights through real-world practice)’에 관한 강의 및 대담이 진행됐다.
문정은 교수는 엔젤라 허가 임상연구를 통해, 엔젤라는 매일 투여 성장호르몬 제제 대비 연간 키 성장속도의 비열등성과 유사한 안전성을 확인했다고 설명했다. 문 교수는 “기존의 매일 투여하는 성장호르몬 제제는 소아 환자의 육체적, 심리적 부담을 초래해 정해진 투여를 놓치는 등의 미충족 수요가 컸다”며, “9월부터 엔젤라가 보험 급여에 적용되는 만큼, 국내 성장호르몬 결핍증 환자들의 치료 순응도 향상에 기여할 것으로 기대한다”고 전망했다.
또한, 엔젤라 글로벌 3상 임상시험 책임자인 캐나다 몬트리올 대학교 소아과 체리 딜(Cheri L. Deal) 교수는 엔젤라가 최초로 허가된 국가인 캐나다에서 다수의 처방경험을 바탕으로 임상뿐 아니라 실제 처방 가이드에서 논의되고 있는 최신 치료 지견을 발표하였으며, 엔젤라가 장기 지속 치료가 필요한 성장호르몬 치료에 있어 주1회 투여로 치료 순응도 향상에 있어 기여할 것으로 예상한다고 밝혔다. 딜 교수는 “엔젤라는 사전 지정된 하위그룹 분석(prespecified subgroup analysis)에서도 키 성장 속도가 연령, 성별, 성장호르몬 분비 수치(peak)와 관계없이 소마트로핀 투여군과 비열등하였고, 최대 5년 오픈라벨 연장연구 기간 동안 엔젤라는 안전성과 내약성 프로파일 모두 이전 연구와 일관적이었다”고 설명했다.
엔젤라는 한국을 포함한 21개 국가의 사춘기 이전 소아 성장호르몬 결핍증 환자 228명을 대상으로 진행한 다기관, 무작위배정, 공개라벨 3상 임상연구에서 12개월 시점의 엔젤라 투여군(0.66 mg/kg/week)의 연간 키 성장 속도는 10.10 cm/year, 매일 투여하는 소마트로핀(0.034 mg/kg/day) 투여군은 9.78 cm/year로 나타났다. 또한 5년간의 오픈라벨 연장연구에서는 엔젤라 투여군에서 연간 키 성장 및 표준 편차 점수를 포함한 성장 매개 변수의 지속적인 개선을 보였으며, 높은 수준의 순응도를 보여 성장호르몬 결핍증 치료에 있어 효과적이고 장기적인 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.
이러한 결과를 토대로, 엔젤라는 올 1월 뇌하수체 성장호르몬 분비 장애로 인한 만 3세 이상 소아의 성장부전 치료에 대해 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다. 매일 투여 성장호르몬제에서 엔젤라로 전환하는 환자의 경우, 매일투여 성장호르몬제의 마지막 주사 후 다음날 주 1회 투여요법을 시작할 수 있다.
또한, 9월 1일부터는 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서, 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고, 해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 성장호르몬 분비장애 소아환자에게 급여가 적용된다.
한국화이자제약 희귀질환 사업부 김희정 전무는 “이번 엔젤라 심포지엄을 통해 주 1회 프리필드펜 제형의 엔젤라의 임상적 효과와 안전성에 대해 정확한 정보를 제공하여 임상 현장에서의 엔젤라의 가치를 조명할 수 있었다”며, “앞으로도 한국화이자제약은 국내 소아 성장호르몬 결핍증 환자들의 미충족 수요를 해결하는데 기여해 건강한 성장을 이어갈 수 있도록 다방면으로 노력하겠다”고 밝혔다.
하수지 기자
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