본 기술은 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 및 iPS세포)로부터 저분자 화합물만 가지고 분화 신호를 조절해 중뇌 도파민 신경전구세포를 고수율로 만들고, 3차원 분화유도 기법을 통해 대량 분화시키는 기술로써 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심기술이다. 도파민 분화 수율은 경쟁국인 미국, 유럽 팀들을 능가해 안전성 유효성을 증대 시켰으며, 1회 분화로 파킨슨 병 환자 수십 만명 치료가 가능한 도파민 세포 대량 생산이 가능하다.
상기 특허 등록된 국가들 이외에도 현재 유럽, 중국, 홍콩, 인도, 러시아 등에서도 특허 등록 심사가 진행 중이다. 에스바이오메딕스는 그 동안 도파민 신경세포 생산 및 파킨슨병에 줄기세포 적용을 위한 여러 개의 파생 특허들을 순차적으로 총 42건 이상 출원하여 파킨슨병 세포치료제의 글로벌 사업화를 대비하고 있다. 이 특허를 포함해 기업 전체로는 국내외 총148건이 출원 되었다.
본 분화 기술을 적용한 파킨슨병 세포치료제는 대규모 동물 비임상 시험을 통해 안전성, 유효성을 확보하여 최근 셀(Cell)에서 발행하는 줄기세포 분야 최고 학술지인 셀 스템 셀(Cell Stem Cell)지에도 게재 되었다.
본 세포치료제는 식약처로부터 임상시험을 승인 받아 현재 연세대학교 세브란스 병원 신경외과 및 신경과에서 임상시험을 진행 중이다. 세포치료제는 저용량 및 고용량 6명 환자를 대상으로 내약성을 확인하였으며 특별한 수술 부작용 없이 증상 호전도 관찰되는 등 임상 시험을 순조롭게 진행하고 있다. 12월부터 내년 상반기에 걸쳐 나머지 6명의 환자들에 추가 투여하여 추적 관찰을 진행할 예정이다.
에스바이오메딕스 최고기술책임자 김동욱 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 “주요 선진국들에 도파민 세포 제조 관련 특허 등록과 더불어 최고 줄기세포 권위지에 대규모 유효성, 안전성 동물 실험 결과를 게재해 본 기술의 독창성과 우수성을 객관적으로 입증했으며, 향후 글로벌 제약기업들과 기술이전 또는 임상 파트너링을 추진할 계획”이라며 “현재의 증상 완화용 약물을 뛰어 넘어 죽어가는 도파민 세포를 새로운 도파민 세포로 대체하는 혁신적이고 근본적인 파킨슨병 신약 세포치료제를 개발하겠다”고 포부를 밝혔다.
임혜정 기자
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