마크헬츠는 지난달 20일 쿠팟 교수와 기술 이전 및 공동 연구 협력을 논의한 데 이어, 4월 3일 공식 계약을 체결하며 협력을 구체화했다. 계약 체결에는 바이오 특허 전문 로펌인 ‘Dr. Schön, Neymeyr & Partner’의 루돌프 쇤(Rudolph Schön) 박사도 함께 참여했다.
MRTF-A는 심장 손상 회복에 관여하는 전사인자로, 심근세포 재생, 혈관 신생, 섬유화 조절 등 다양한 병태생리 기전에 작용하는 핵심 유전자다. 쿠팟 교수진은 2010년부터 진행해온 전임상 연구를 통해 MRTF-A의 발현이 손상된 심근의 기능을 회복시키는 데 효과적이라는 점을 입증해 왔다.
마크헬츠는 이 기술을 자사 아데노-연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 플랫폼인 ‘MAAV platform’에 적용해, 심혈관 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 혁신적 유전자 치료제를 개발할 예정이다. 특히 MAAV platform은 세계 최초의 심혈관 표적 AAV 전달체로, 심근경색, 협심증, 당뇨병성 혈관질환 등 다양한 적응증을 타깃으로 하는 기술이다.
AAV는 면역반응이 낮고 다양한 조직에 적용 가능한 유전자 치료 전달체로, 시장조사기관 IMARC에 따르면 AAV 기반 유전자 치료제 시장은 2024년 27억 달러에서 2035년 1072억 달러로 급성장할 것으로 전망되고 있다. 그러나 현재까지 혈관을 직접 표적하는 AAV 치료제는 상용화된 사례가 없다.
이승민 마크헬츠 대표는 독일 LMU 뮌헨 의과대학 박사 출신으로, 세계 최초로 심혈관 표적 AAV 유전자 전달체를 개발해 ‘Nature Medicine’, ‘Advanced Science’ 등 세계적 권위 학술지에 연구 결과를 게재한 바 있다. 이 대표는 “이번 협력은 단순한 기술 도입이 아닌, 전 세계 심혈관 환자들에게 완치의 새로운 기준을 제시하는 의미 있는 발걸음”이라며, “노벨상 반열에 오를 만큼 혁신적인 AAV 유전자 치료 기술로 인류 건강에 실질적으로 기여하겠다”고 말했다.
김국주 기자
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