이번 승인은 일본에서 재발성 또는 불응성의 원발성 중추신경계 림프종(PCNSL) 환자를 대상으로 베렉스브루의 유효성 및 안정성을 평가한 다기관, 비맹검, 비대조 임상 1/2상 연구(ONO-4059-02) 결과를 기반으로 한다. 1차 유효성 평가지수는 독립중앙심사(BICR)에 따른 객관적 반응률(ORR)이었다. 해당 연구에서 승인된 용법 및 용량인 480mg (공복시) 투여군에서 ORR은 52.9%(9/17명)로 나타났다.
3, 4등급에 해당하는 주요 부작용으로는 호중구감소증 및 백혈구감소증, 고중성지방혈증 등이 있었으며 각각 11.8%(2/17명)에서 나타났다.
승인에 따라 베렉스브루는 아직 표준 치료법이 확립되지 않은 재발성 또는 불응성의 B세포성 PCNSL 환자의 치료제로 한국에서 승인된 첫 BTK 저해제가 됐다.
하수지 기자
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