식품의약품안전처는 글락소스미스클라인이 수입하는 골수섬유증 치료 희귀의약품 ‘옴짜라정(성분명 모멜로티닙)’의 수입 품목허가를 승인했다고 24일 밝혔다.

골수섬유증은 조혈 기능을 담당하는 골수조직에 섬유화가 진행되면서 혈액 생성이 저하되는 희귀질환이다. 이번에 허가된 ‘옴짜라정’은 빈혈이 있는 성인의 중간 또는 고위험군 골수섬유증 환자 치료에 사용된다. 고위험군 골수섬유증에는 일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 등이 포함된다.

(식품의약품안전처 제공)
(식품의약품안전처 제공)
‘옴짜라정’은 야누스 인산화 효소(JAK)를 억제해 골수 세포의 과도한 증식과 섬유화를 억제한다. 더불어 액티빈 A 수용체 1형(Activin A receptor type 1)을 억제해 골수섬유증 환자에게 발생하는 빈혈을 완화하는 효과를 보인다.

식약처 관계자는 “이번 허가로 골수섬유증 환자들에게 더 많은 치료 선택지를 제공할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과가 충분히 검증된 치료제가 신속히 도입될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

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