이번 혈액암 임상은 희귀 백혈병인 골수이형성증후군(MDS)과 급성골수성백혈병(AML) 환자 중 더 이상의 치료옵션이 없는 환자군을 대상으로 진행됐다. 임상 설계는 2mg부터 단계적으로 용량을 증량하면서 최대 24mg까지 투약하는 3+3 디자인으로 이뤄졌다. 총 12명의 환자에게 투여한 결과 최대 24mg까지 이상 반응이나 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT)이 발생하지 않았다. 기존 DNMT1 저해제의 대표적인 부작용 호중구감소증도 나타나지 않았다. 이를 통해 충분한 안전성과 내약성을 확인할 수 있었다.
일부 환자에서는 완전관해에 준하는 mLFS, CRi가 관찰됐으며 기대 여명이 1.3~2개월에 불과한 질환임에도 투여 환자 대부분이 8주 이상 생존하고 최대 8개월까지 치료를 지속하는 등 유의미한 임상 데이터도 얻을 수 있었다. 피노바이오는 이번 임상 1a상을 통해 확인한 안전성과 내약성, 효력을 토대로 내달 바로 1b/2a상을 개시할 계획이다.
피노바이오 정두영 대표는 “조혈모세포 이식이 어려운 고령 AML 환자의 5년 생존율은 한 자릿수에 불과하다. 이처럼 고령 MDS/AML 질환에 대한 미충족 의료수요가 매우 높음에도 불구하고 수십 년간 표준치료법은 변화가 없었다”고 전하며 “독성 이슈 때문에 치료가 어려웠던 고령 환자들에게 NTX-301이 훌륭한 대안이 될 수 있도록 임상개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.
임혜정 기자
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